Současná Evropa 2013, 2013(2):19-37

Evropská iniciativa v oblasti vzácných onemocnění

Markéta Lhotáková, Kateřina Kubáčková

Modelovým příkladem evropské integrace a jejího přínosu je společná evropská politika v oblasti vzácných onemocnění. Vzácná onemocnění jsou charakteristická velkým počtem diagnóz s velmi malým počtu pacientů a z toho pramenící roztříštěností a nesystematičností léčby spojené s vysokou nákladovostí. Proces integrace se dotýká všech členských zemí a jeho cílem je dosáhnout nejen ekonomické efektivity systému léčby pacientů se vzácnými onemocněními, ale i zlepšení dostupnosti léčby a sjednocení léčebných postupů. Dalším důležitým aspektem tohoto procesu je aktivní zapojení všech stakeholderů včetně doposud často opomíjených pacientů do tvorby systému. Článek analyzuje evropskou strategii pro vzácná onemocnění a její naplňování prostřednictvím projektu EUROPLAN. Ve druhé části se zaměříme na aplikaci v českém prostředí s důrazem na některé nové jevy, především zapojení pacientů do tvorby "Národního plánu pro vzácná onemocnění" a jeho významu pro zlepšení péče o pacienty se vzácným onemocněním.

Keywords: Evropská integrace, vzácná onemocnění, Národní akční plán pro vzácná onemocnění, EUROPLAN

European Iniciative in the Field of Rare Diseases

Common European strategy in the field of rare disease may be considered as a model example of European integration. Rare diseases, for which extremely low number of patients per diagnose is typical, are characteristic with relatively high level of fragmentation and inefficiency of treatment and from that arising high costs. The process of integration incorporates all EU member countries and its aim is not only to decrease the cost of rare disease treatments but also improvement of treatment accessibility and unification of the treatment procedures. Another important aspect of this process is encouragement of active participation of all stakeholders including often neglected patients in this process. This article reviews common European strategy in the field of rare disease and its implementation through the EUROPLAN project. In the second part the authors concentrate on the implementation of this policy in Czech Republic, with the focus on specific new aspects such as active involvement of the patient groups in implementation of the "National plan on rare disease" and its meaning for the improvement of rare disease treatment.

Keywords: European Integration, Rare Disease, National Plan for Rare Diseases, EUROPLAN

Published: December 1, 2013  Show citation

ACS AIP APA ASA Harvard Chicago Chicago Notes IEEE ISO690 MLA NLM Turabian Vancouver
Lhotáková, M., & Kubáčková, K. (2013). European Iniciative in the Field of Rare Diseases. Contemporary Europe, 2013(2), 19-37
Download citation
  • BibTeX (.bib)
  • Bookends (.ris)
  • EasyBib (.ris)
  • EndNote (.enw)
  • EndNote 8 (.xml)
  • ISI WoS (.isi)
  • Medlars (.medlars)
  • Mendeley (.ris)
  • MODS (.xml)
  • Papers (.ris)
  • RefWorks (.txt)
  • RefManager (.ris)
  • RIS (.ris)
  • MS Word (.xml)
  • Zotero (.ris)
    • Open full article

    References

    1. BOON, W. - BROEKGAARDEN, R. (2010). The role of patient advocacy organisations in neuromuscular disease R&D-The case of the Dutch neuromuscular disease association VSN in Neuromuscular Disorders. Volume 20, Issue 2, s. 148-151, February 2010. Dostupné z www.nmd-journal. com/article/S0960-8966(09)00665-8. Go to original source...
    2. Communication from the Commision to the European parliament, the Councel, the European Economic and Social Committee and the Committee of the regions on Rare Diseases: Europe's challenges (Sdělením Komise Evropskému parlamentu, Radě, Evropskému hospodářskému a sociálnímu výboru a Výboru regionů o vzácných onemocněních: výzvy pro Evropu) 11. 11. 2008 {SEC. Dostupné z www.europlanproject.eu/_newsite_986987/_down/EC%20Communication_COM2008%20679%20final.pdf (čerpáno 5. 12. 2012).
    3. Council Recommendation of 8 June 2009 on an action in the field of rare diseases (2009/C 151/02) (Doporučením Rady o akci v oblasti vzácných onemocnění, Offial Journal of the European Union.
    4. Česká asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO). Dostupné z www.vzacna -onemocneni.cz.
    5. KOŽICH, V. - ŠŤASTNÁ, S. (2011). Dědičné metabolické poruchy - to není jen fenylketonurie. NSPKU, Metabolík, ročník 11, číslo 1.
    6. DOLEŽAL, T. - KLIMEŠ, J. (2012). Financování léčby vzácných onemocnění - jak dál v ČR? Institut pro zdravotní ekonomiku a technology assesment. Prezentováno 27. 9. 2012, kulatý stůl, hotel Yasmin.
    7. DOLEŽAL, T. - KLIMEŠ, J. (2013). Financování léčiv pro vzácných onemocnění - Současná situace a jak dál? Institut pro zdravotní ekonomiku a technology assesment. Prezentováno 9. 5. 2013 v Poslanecké sněmovně na 7. schůzi podvýboru pro ekonomiku ve zdravotnictví - vzácná onemocnění.
    8. EUROPEAN COMMISSION (2012). Public health. Dostupné z http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_en.htm (čerpáno 22. 9. 2012).
    9. EUROPLAN. Dostupné z www.europlanproject.eu.
    10. EURODIS (2011). Activity Report 2011. Dostupné z http://download.eurordis.org/documents/pdf/activity_report_2011_eurordis.pdf (čerpáno 19. 11. 2012).
    11. ESPKU, PKU (2012). Closing the Gaps in Care, An ESPKU benchmark report on management of phenylketonuria within EU healthcare economies.
    12. EURORDIS (2009). The Voice of 12.000 patients. Impression Design 92100 Boulogne-Billancourt, France, February 2009.
    13. EURORDIS (2012). Dostupné z www.eurordis.org.
    14. HOLMAN, H. - LORIG, K. (2000). Patients as partners in managing chronic disease Partnership is a prerequisite for effective and efficient health care, In: British Medical Journal. Dostupné z www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/ articles/PMC1117581/.
    15. PUDA, R. (2010). Kolik nás vlastně s PKU a HPA je? NSPKU, Metabolík, ročník 10, číslo 4.
    16. Ministerstvo zdravotnictví ČR, Příkaz ministra č. 15 / 2011, Meziresortní a mezioborová pracovní skupina pro vzácná onemocnění.
    17. Ministerstvo zdravotnictví (2012a). Vláda schválila další důležité součásti zdravotnické reformy. Tisková zpráva z 29. 8. 2012. Dostupné z www.mzcr. cz/dokumenty/vlada-schvalila-dalsi-dulezite-soucasti-zdravotnicke-reformy_6695_2501_1.html (čerpáno 9. 11. 2012).
    18. Ministerstvo zdravotnictví (2012b). Tisková zpráva k materiálu pro jednání vlády ČR "Národní strategie pro vzácná onemocnění na léta 2010-2020. Dostupné z http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/docs/national_czech_cs.pdf (čerpáno 22.10.2012).
    19. MACEK, M. (2012). Vzácná onemocnění. Ústav biologie a lékařské genetiky UK 2. LF a FN v Motole. Samí vzácní spolu silní. Prezentováno 22. 5. 2012 v Poslanecké sněmovně PČR seminář "Vzácná onemocnění - Sami vzácní, spolu silní".
    20. SCHEY, C. - MILLANOVA, T. - HUTCHINGS, A. (2011). Estimating the Budget Impact of Orphan Medicine in Europe: 2010-2020. In: Orphanet Journal of rare Disease, December 2011. Go to original source...
    21. Směrnice Evropského parlamentu a Rady 2011/24/EU ze dne 9. března 2011 o uplatňování práv pacientů v přeshraniční zdravotní péči.
    22. Usnesení vlády ČR č. 466 ze dne 14. 6. 2010, Národní strategii pro vzácná onemocnění na léta 2010-2020.
    23. Usnesení vlády ČR č. 633 ze dne 29. 8. 2012, Národního akčního plánu pro vzácná onemocnění.
    24. HUGHNES-WILSON, W. - PALMA, A. - SCHURMAN, A. - SIMOENS, S. (2012). Paying for the Orphan Drug System: Break or Bend? Is it treatments? In: Orphanet Journal of Rare Diseas 2012, 7:74. Go to original source...

    This is an open access article distributed under the terms of the Creative Commons Attribution 4.0 International License (CC BY 4.0), which permits use, distribution, and reproduction in any medium, provided the original publication is properly cited. No use, distribution or reproduction is permitted which does not comply with these terms.


    Return to the content